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一种有望治疗β地中海贫血症的嵌合核酸酶
01.成果简介 地中海贫血症，又称珠蛋白生成障碍性贫血症，是一组遗传性溶血性贫血疾病，由血红蛋白中一种或一种以上珠蛋白链的缺失或不足导致。珠蛋白链包括：γ、δ、ε和β珠蛋白基因组成“β基因族”，ζ和α珠蛋白组成“α基因族”，相应的，地中海贫血症分为α型、β型、δβ型和δ型4种，其中以β地中海贫血症和α地中海贫血症较为常见。 地中海贫血症的常规治疗方法包括：一般性治疗、红细胞输注、铁螯合剂去铁治疗、脾切除、造血干细胞移植、基因活化治疗等，其中，输血治疗和去铁治疗是目前最重要的两种治疗方法。然而，供体缺乏、排异反应、药物副反应等因素影响了上述方法的应用。 本项成果利用归巢内切酶I-SceI的特异性低毒性以及TALE的特异性DNA识别域，依据β地中海贫血症的β-珠蛋白基因序列，首先改造I-SceI和TALE，使其分别可以特异性识别14bp和18bp的β珠蛋白DNA序列，然后使二者融合，从而构建出可以识别β珠蛋白32bp DNA序列的融合型内切酶TALE-I SceI，并利用β-地中海贫血疾病患者造血干细胞为模型，对其突变基因进行修复，验证了本项成果的安全性和实用性。 图1 融合型内切酶TALE-I SceI02.应用前景 经过细胞实验验证，本项目成果构建的嵌合核酸酶可以在体外β-地中海贫血疾病患者造血干细胞中发挥作用，有望在临床中得到应用。03.知识产权 本项成果已申请1项发明专利，并已授权。04.团队介绍 本项目负责人为研究员、博士生导师，担任中国自然科学基金委重大项目顾问及基金评委、中国科技部973项目顾问及基金评委，曾在多个国际权威期刊上发表SCI论文20余篇。05.合作方式 投融资。06.联系方式 邮箱：zhangxinrui@tsinghua.edu.cn
清华大学
2021-04-13
一种具有治疗复发性阿弗他溃疡的中药复方组合物
【发 明 人】何晓瑾；汪悦；周学平；王磊 【摘要】 本发明公开了一种具有治疗复发性阿弗他溃疡的中药复方组合物，它是由下列重量份数的原料制成：黄连5~10份，黄芩10~20份，半夏10~20份，茯苓15~25份，蒲黄15~25份，知母15~25份，升麻5~10份，甘草3~6份。本发明提供的具有治疗复发性阿弗他溃疡的中药复方组合物，根据中医药理论和复发性阿弗他溃疡的发病机制选取原料配伍组方，各组份配比科学合理，各组分之间能相互协调、相互促进，起到协同增效的作用，具有很好的清泄积热，滋阴润燥，收敛生肌的功效，能明显减轻RAU引起的局部疼痛，并能促进溃疡愈合、延长间歇期、控制溃疡复发的功效，并且本发明提供的中药复方组合物，安全性高，无不良反应，有望开发成新的治疗复发性阿弗他溃疡的新药。
南京中医药大学
2021-04-13
用于哮喘—气道高反应性疾病治疗的CD38酶抑制剂
目前临床上抗哮喘用药主要包括糖皮质激素类药物与β2受体激动剂（例如盐酸丙卡特罗（美普清）），但这两类药物存在较大的副作用。糖皮质激素类药物可引起水、盐、糖、蛋白质及脂肪代谢紊乱；减弱机体抵抗力，阻碍组织修复，延缓组织愈合；抑制儿童生长发育。β2受体激动剂可引起心律失常、肌肉震颤、水盐代谢紊乱。临床急需疗效确切、副作用小的新药。
气道高反应性是指气管、支气管本身对各种刺激，包括特异性抗原刺激和非特异性刺激，如物理、化学刺激，呈现过度反应，是支气管哮喘病人区别于正常人的重要特征。CD38分子表达与分布在气道平滑肌等。通过CD38分子的酶催化作用生成的环腺苷二磷酸核糖(cyclic adenosine diphosphate ribose, cADPR)来调节细胞内Ca2+的释放而调节细胞收缩。气道平滑肌的收缩能力主要依靠于平滑肌细胞内Ca2+的浓度，CD38分子可以调节细胞内Ca2+的浓度进而影响气道平滑肌的收缩，在哮喘的发病机制中起到非常重要的作用。
本项目重点研究了两种小分子CD38抑制剂，其中一种化合物即5-(3-苯基丙酰氨基)-N-(4-乙氧羰基苯基)-1H-3-吲哚甲酰胺治疗能够减轻臭氧攻击所造成气道与肺泡病理改变，炎症反应、氧化损伤及气道高反应，且无明显血液毒性与全身性毒副作用。该化合物作为CD38酶抑制剂，可通过抑制Ca2+释放舒张气管平滑肌，对症治疗气道高反应性疾病；我们利用臭氧制作小鼠气道高反应模型，同时给予该化合物的乳化剂灌胃治疗，发现经该化合物治疗的小鼠气道阻力明显降低、动态肺顺应性明显增加、肺病变程度减轻。
北京大学
2021-01-12
一种温敏性自组装三嵌段共聚物与药物组合物及其制备方法和用途
本发明提供一种PCLm-PEG6000-PCLm温敏自组装三嵌段共聚物，该共聚物呈两相转变特征，可作为药物载体应用于药物释放控制体系或可降解生物材料用于组织工程。本发明还提供了包含该三嵌段共聚物的药物组合物及其制备方法，以及该药物组合物的用途。本发明所述的PCLm-PEG6000-PCLm三嵌段共聚物与水组成的体系既能装载水溶性药物，也能高效装载水不溶性药物，具有很好的缓释效果。
浙江大学
2021-04-13
一种金属半固态坯料的制备装置及其制备方法
（专利号：ZL 201510292612.7） 简介：本发明公开了一种金属半固态坯料的制备装置及其制备方法，属于金属材料与冶金技术领域。本发明的一种金属半固态坯料的制备装置，包括加热机构、坩埚和升降平台，其中，所述的加热机构包括交流电源和加热线圈，加热线圈通过导线与交流电源相连，且上述加热线圈包括第一线圈和第二线圈；坩埚固定于升降平台上且置于第一线圈和第二线圈内部；本发明的一种金属半固态坯料的制备方法，包括循环重熔处理工序，其循环重熔处理主要是通过交替关闭第一线圈和第二线圈，控制金属熔体的中心温度处于其半固态温度区间，上下循环地移动坩埚来进行的。通过使用本发明，可以得到纯净无污染的金属半固态坯料，设备和操作简单，成本低，广泛适用于各种合金材料。
安徽工业大学
2021-04-11
动力电池的设计、装配与应用
针对目前动力锂离子电池所存在的问题，采用全对称设计理念，严格控制动力锂电池工作过程中的热生成，抑制锂离子电池的热失控，设计出具有高安全性锂离子动力电池。该成果与中国直升机研究所合作，开发了高倍率纯电动直升机用动力电池组，具有功率大、能量密度高、安全性好等优势；并在开发适合于电动汽车用的高能高循环、低成本、高安全性、电动汽车产业发展需求，解决动力电池目前所面临的安全性问题。
江西理工大学
2021-05-04
一种化合物的应用
本发明涉及化合物，2?氨基嘌呤(2?Aminopurine, 2?AP)其结构式(Ⅰ)所示的化合物在治疗肺动脉高压中的应用。所述2?氨基嘌呤可作为唯一活性成分制备治疗肺动脉高压的药物。本发明通过试验研究发现了2?氨基嘌呤抑制肺动脉高压的作用，尤其适合治疗低氧血症所致的肺动脉高压。在2?氨基嘌呤和肺动脉高压的致病的分子机理研究上做出了新的突破，为防治继发性肺动脉高压的新药筛选和临床治疗提供理论依据和靶标。
中国农业大学
2021-04-11
VR显示系统的研究与示范应用
面向未来我国建立真3D显示系统的需要，实现以连续视点实时合成、平面视频和双目立体视频到真3D视频的实时转换生成和面向健康舒适观看的真3D质量评价、以及虚拟现实关键技术应用研究等研发的突破；主要研究：(1)视频自动的2D转换为3D(2D图像的深度提取和3D图像生成两步)；(2)VR网页浏览器/播放器；(3)VR规划和展示系统；(4)基于双摄像头的3D拍摄和3D建模。构建一套基于虚拟现实技术再现的真3D显示方案。并结合虚拟现实技术进行运用，投入到国民生产生活中。
电子科技大学
2021-04-10
敏感皮肤防护露的研制与应用
相关专利应用于敏感皮肤和激素依赖性皮炎的防护
天津医科大学
2021-02-01
褐藻胶裂解酶的创制及应用
课题组前期从海洋淤泥中筛选出一株V. natriegens SK42.001生长迅速，该菌株携带天然质粒并且能够表达外源基因，具有作为新型模式生物的开发价值和应用潜力。同时，该菌株含有编码褐藻胶裂解酶的基因、编码寡褐藻胶裂解酶的基因，还可用于生产制备褐藻寡糖相关产品。
课题组构建了分泌表达褐藻胶裂解酶的大肠，以大肠杆菌为宿主表达来源于需钠弧菌褐藻胶裂解酶，所得重组大肠杆菌在常规LB培养基中即可生产分泌胞外褐藻胶裂解酶，无需添加诱导底物海藻酸钠，并且简化蛋白下游加工工艺，具有较大的工业化应用潜力。
课题组解析了编码褐藻胶裂解酶的基因，该褐藻胶裂解酶降解活性高，酶活达65U/mg；性质稳定，于4℃储存18个月后酶活仍保持初始酶活的98%以上；具有很高的产物特异性，可特异性生产褐藻寡糖三糖。该酶具有重要的工业应用价值和科学研究价值。
江南大学
2021-05-11